AVEXİS DUYURUSU

Herkese merhaba,
Geçen WMS ( Dünya Kas Topluluğu ) kongresinde gen transferi denemesi konusunda dikkat çekici bir açıklama olmuştu biliyorsunuz. Kongre sonucunda çalışmayı yapan AVEXİS yetkililerinin ( aşağıdaki çeviride olan ) duyurusunu okuduğumda gen transferinde önceden de takip ettiğim gibi yıllardır süren gen transferi çabasının gelişen bilgilerle aşılması gereken vücuttaki sistem engellerine yönelik yapılmasıyla gerçekleştirildiği görülüyor. Diğer klinik deneylerde çalışmalar buna yönelik değildi diye biliyorum. Bu bence iyi bir haber, gerçekten ilk defa SMA lılar için heyecanlandım. Ama onay almamış duyurular için diğer tecrübelerden bildiğimiz gibi, sabretmek ve FDA nın veriler konusundaki değerlendirmesini ve ilerleyecek fazları beklemek gerekir. Ayrıca, gen naklinde doz çalışması da söz konusu diye anlıyorum. İşte bu da sanırım önceki klasik gen transferi düşüncesinden bu çalışmanın farkı. Çünkü gen tümüyle aktarılmıyor ( önceki çalışmalarda gen tümüyle gönderilemedi ve aşması gereken engeller daha bilinmiyordu ) Sanırım genin ve yüklenen virüsün azaltılan bölümlerinin miktarına göre dozlama söz konusu. Bu nedenle daha büyük ve daha etkin gen transfer edilebilirse daha iyi sonuçlar mümkün olacak mı diye heyecanla takip edip gelişmeyi hep beraber göreceğiz.176f-navexis  176f-n