AVEXİS – SMA TİP-1 İÇİN BASIN AÇIKLAMASI

 

BASIN AÇIKLAMASI

.

AveXis SMA Tip 1 hastaları için Avrupa AVXS-101 Merkezi Çalışmasında Tek-Kol Tasarımını ilan etmektedir. Şirket, EMA’dan Bilimsel Tavsiye yanıtını almasından sonra güncelleme yapmaktadır.

.

CHICAGO, 06 Şubat 2017 (GLOBE NEWSWIRE) – Seyrek görülen ve yaşamı tehdit eden nörolojik genetik hastalıklardan mustarip olan hastalar için klinik aşamada tedavi geliştiren bir gen tedavisi şirketi olan AveXis, Inc. (NASDAQAVXS) bugün, Avrupa Birliği’nde (EU) spinal müsküler atropi (SMA) Tip 1’e ilişkin yapılması planlanan AVXS-101 merkezi araştırmasının, hastalığın doğal tarihçesini bir komparatör olarak kullanan tek-kol tasarımını yansıtacağını ve buna yaklaşık 30 hastanın kayıtlı olacağını duyurmuştur.

.

Bu güncellemenin temelini, Avrupa İlaç Kurumu (EMA), Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP) bünyesindeki Araştırma Ekibi için Bilimsel Tavsiye yanıtının alınmış olması oluşturmaktadır. Planlanan merkezi deneyin güvenlik değerlendirmesine ilave olarak ayrıca, özellikle hastaların desteksiz oturabilme kapasiteleri olmak üzere motor kilometre taşlarının başarısını da değerlendirmesi ve özellikle doğumdan sonra ölüm veya akut tedavi edilebilir bir hastalığın olmadığı durumlarda veya ameliyat sonrasında iki haftadan daha uzun bir süre ile günde en az 16 saat suni solunum desteği olarak tanımlanan bir “olay” oluncaya kadar alınan etkili önlemleri de değerlendirmesi beklenmektedir.

.

AveXis Kıdemli Başkan Vekili, Yönetici Düzenleme ve Kalite Memuru Ph. D. James L’Italien şöyle diyor: “Bilimsel tavsiye süreci, EMA’nın EU’da ürün tescili için en uygun merkezi araştırma tasarımı için yapıcı yol göstermesi ile oldukça verimli oldu.” “PRIority MEdicines programı le tarafımıza sağlanan zengin iletişim yollarını kullanıyoruz ve EMA ile birlikte çalışarak, EU’da pazarlama ruhsatı almak için gerekli en hızlı ibraz yollarını destekleyecek yüksek kaliteli verileri üretiyoruz.” CHMP AveXis’e ayrıca, EMA ile gelecekte yapılacak bir toplantıda Koşullu Pazarlama Yetkisinin olasılığını tartışmasını önerdi. Klinik deneye ait daha fazla ayrıntı, 2017 yılının ikinci yarısından başlaması beklenen çalışmanın başlaması ile birlikte bildirilecektir. Şirket, 2017 yılının ilk yarısında Birleşik Devletlerde SMA Tip 1’e ilişkin ayrı bir AVXS-101 merkezi araştırmasını başlatmayı planlamaktadır.

.

SMA hakkında: SMA, motor nöronların kaybı sonucu kas zayıflığının ilerlemesine ve felce yol açan ağır bir nöromüsküler hastalık olarak tanımlanmaktadır. SMA’nın nedeni, motor nöronlarının hayatta kalabilmesi için gerekli bir protein olan SMN’yi kodlayan SMN1 genindeki genetik bir bozukluktur. SMA, canlı doğumlarda 10,000’de bir oranında görülmektedir. SMA, bebek ölümlerinin başta gelen genetik nedenidir. SMA’nın en ağır şekli Tip 1’dir, bu tip motor nöronlarının kaybı ve buna bağlı olan kas tahribatı olarak tanımlanmaktadır, bunun sonucunda ölümler olmakta veya hastaların yüzde 90’ından fazlasında iki yaşına gelmeden önce sürekli olarak suni solunum desteğinin sağlanması gerekmektedir.

.

AVXD-101 hakkında AVXD-101, SMA Tip 1’in tek seferlik tedavisi için tescil edilmiş bir gen terapisi adayıdır ve SMA’nın monojenik kök nedenine hitap etmeyi ve primer SMN1 geni bozukluklarına ve/veya kaybına hitap ederek kas tahribatının ilerlemesinin engellenmesini planlamaktadır.AVXS-101, ayrıca etkinin hızla başlamasını sağlayan motor nöronlarını da hedeflemektedir ve kan beyin bariyerini IV dozaj geçişine müsaade ederek ve hem merkezi hem de sistemik özellikleri hedefleyerek geçmektedir.

.

AveXis, Inc. hakkında AveXis Inc. seyrek görülen ve yaşamı tehdit eden nörolojik genetik hastalıklardan mustarip olan hastalar için klinik aşamada tedavi geliştiren bir gen tedavisi şirketidir. Şirketin ilk tescilli gen tedavisi adayı olan AVXS-101, SMA Tip 1’in tedavisi için 1. aşamada olan klinik bir deneydir. Daha fazla bilgi için www.avexis.com sitesine bakınız. İleriye dönük açıklamalar İşbu basın açıklaması, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetlere ilişkin İhtilaf Reform Kanunu bağlamında “ileriye dönük açıklamalar” içermektedir, bunlara SMA Tip 1’e ilişkin EU’da yapılması planlanan merkezi araştırma tasarımı, AVXS-101’in SMA Tip 1 hastalığından mustarip hastalara yarar sağlama olasılığı, AVXS-101’in, AVXS- 101’in EMA’nın PRIority MEdicines (PRIME) programına kabulü sonucu ve CHMP’nin tavsiyesi üzerine Avrupa mevzuatında onaylanması sürecine ilişkin hızlandırılma ve düzenlenme olasılığı, AVXS-101’in SMA Tip 1 hastalarında ABD’de ve Avrupa Birliğinde yapılması planlanan merkezi deneylerin zamanlamasına ilişkin beklentiler, EU’da Koşullu Pazarlama Yetkisi alma olasılığı, ve AVXS-101’in genel klinik gelişmesi de dahil olmak üzere AveXis’in AVXS-101’e ilişkin araştırma, geliştirme ve düzenleme planları dahildir. Böylesi ileriye dönük açıklamalar, güncel beklentiler temelindedir ve doğal riskler ve belirsizlikler içermektedir, bunlara risklerin veya belirsizliklerin herhangi birini geciktirebilecek, yönünü değiştirebilecek ve değiştirebilecek ve ileriye dönük açıklamada öngörülenler madden farklı fiili sonuçlara yol açabilecek faktörler dahildir. Farklı fiili sonuçlara yol açabilecek önemli faktörlere, bunlarla sınırlı olmayarak aşağıdakiler dahildir: AveXis’in ürün adaylarının kapsamı, ilerleyişi, genişlemesi, ve geliştirme ve ticarileştirme masrafları; Avrupa Birliği’ndeki mevzuat gelişmeleri ve şirketin, 7 Eylül 2016 tarihli, 8-K formunda verilen ve Menkul Kıymetler ve Borsalar Komisyonu nezdinde dosyalanan Cari Raporunun 99.1 sayılı ekinde bulunan “Risk Faktörleri”nde ve 30 Eylül 2016 tarihinde sona eren çeyrek yıla ilişkin olarak 10-Q formunda verilen ve 10 Kasım 2016 tarihinde SEC nezdinde dosyalanan AveXis Çeyrek Yıl Raporunun “İşlemlerin Mali Durumunun ve Sonuçlarının Yönetim tarafından Tartışılması ve Analizi” isimli bölümünde tartışılan diğer faktörler. Yukarıda ve 10-K formunda verilen Yıllık Raporlarda, 10-Q formunda verilen Çeyrek Yıl Raporlarında, 8-K formunda verilen Cari Raporlarda ve SEC nezdinde dosyalanan diğer belgelerde belirtilen risklere ilaveten, başka bilinmeyen veya öngörülemeyen faktörler de AveXis’in sonuçlarını etkileyebilir.

.

AveXis tarafından beklenen fiili sonuçların veya gelişmelerin gerçekleşeceğine, veya hatta önemli ölçüde gerçekleşseler bile, AveXis’in beklediği sonuçlara veya etkilere sahip olacaklarına dair hiçbir garanti yoktur. Bu nedenle, böylesi ileriye dönük açıklamalarda ve tahminlerde belirtilen sonuçlara ulaşılacağına dair garanti verilmemektedir. İşbu basın açıklamasında bulunan tüm ileriye dönük açıklamalar, açıkça burada belirtilen veya atfedilen uyarıcı açıklamalar ile sınırlıdır. AveXis’in yatırımcıları, AveXis tarafından veya adına yapılan ileriye dönük açıklamalara çok fazla güvenmemesi hususunda uyarmaktadır. Anılan ileriye dönük açıklamalar, sadece işbu basın açıklamasının yayınladığı tarih itibariyle geçerlidir (başka bir tarih belirtilmemiş ise). AveXis, böylesi ileritye dönük açıklamaları kamuya açık olarak, gerek yeni bilgiler sonucu, gelecekteki olaylar veya başka şekilde, yasaların talep ettiği hallerin dışında güncellemek veya değiştirmek konusunda herhangi bir yükümlülük almamaktadır ve özellikle herhangi bir yükümlülüğü reddetmektedir. . Medyanı soruları için: Lauren Barbiero W2O Group 646-564-2156 lbarbiero@w2ogroup.com Yatırımcıların soruları için: Jim Goff AveXis, Inc. 650-862-4134 jgoff@avexis.com AveXis