AVEXS-101 FDA ONAYI ÜZERİNE

Herkese merhaba,

FDA (24-06-2016) ; denemeleri halen süren çalışmaların ön verilere göre 2 yaşın altındaki uygunluğu olan tüm tip SMA lılara AVEXİS-101 i onayladığını şöyle duyurdu. https://www.treatsma.uk/2019/05/fda-approves-zolgensma-the-first-gene-replacement-therapy-for-sma/ 

Öncesinde yapılan diğer ön duyuruda ise;  “Zolgensma® markası, araştırma ürünü AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi) için FDA tarafından geçici olarak onaylanmıştır, ancak ürünün kendisi herhangi bir düzenleyici otoriteden pazarlama izni veya BLA onayı almamıştır.”  denilmesi üzerine grubumuzun bu gelişmeye yönelik yorumu şöyledir. .

Bilim adına bu çok önemli gelişmenin incelikleri üzerine yoğunlaşıp, bu verilere karşılık 5 milyon dolar (2.1 milyon dolar ) gibi bir maliyetinden söz edilen ve sigortaları çökertebileceği düşüncelerinden dahi bahsedilen bu durumda ülkelerin ve tıbbi ortamın stratejilerini oluşturma yönünde hareket edilmesi gerekecektir. Ülkemizin ise bu durumları göze alacak toplumsal ve hasta topluluğu bilgileri yetersiz olduğunu önceki onaylarda da açıkça görülmüştür. Bu nedenle toplulukları etik ve doğru anlamda bilgilendirmek yönlendirmek, bakanlığın istihbarat yanını bilim insanlarımızın değerlendirmesi ve bilgisizlik ve< sömürü ortamının oluşmaması bizlerin sorumluluğudur da. Yani bu iş dr videosuyla “hastaya damardan veriyoruz tedavi oluyor” gibi ve diğer dr un verdiği videodaki müjdelerinden anlatımlardan daha çok , işin ciddiyeti – stratejisi ve uygunluğu olacak hastalar bilim gözüyle belirlenmelidir. .

.

Bu stratejinin içerisinde en önemli durum ise bu tedaviler bilim adına yıllarca beklenen bir mucize olarak görülecekse de, hasta adına ise bir mucize değil ama uygunluğu olan hastalara iyi bir  destek olacaktır. Bu destek de ancak çağdaş ülkelerdeki standart uygulamalarıyla verimli hale gelebilir.

.

İşte bizlerin en önemli sıkıntısı da bilimsel bakamayan bir toplum ve yetkililer bazında; asıl şimdi bizlere gerekli olacak olan tıbbi-yaşamsal bakım standartlarının ülkemizde olmamasıdır.

.

Böylece, bilimsel gidişatı takip etmeyi ve doğru kararı ilgili bilim insanlarımıza bırakıp, bizler de  sosyal medyada” ilacımı verin fevri davranışları yerine”, yetkililerden ve toplumdan bu tedaviler anın da da asıl çıkarımız olan SMA STANDARTLARINI talep etmeli ve bu standartları ülkemize uyarlamaya çalışmalıyız. Böylece ilaçlar da bu standartlar içinde olacaktır zaten.

.

Bu nedenle de başta KASDER in ve birkaç organizasyonun yönetim yapısı bu onayda da SMA lılara çok ciddi bilgi kirliliğine yol açabilir ! SMA toplumunun doğru bilgi alabilmesi için bunu bertaraf etmenin bir yolu bulunmalıdır.

.

Gerektiğinde her zaman ki gibi sizleri bilgilendireceğimizi saygıyla bildiririz.

.

SMA GRUBU