İLAÇLARDAKİ SON DURUM

Herkese selamlar,
.

Spinraza’nın azda olsa bazı oranlardaki verileri, ilacın zahmetli uygulanması-yaşam boyu ilacın verilmesi gerektiği ve az araştırmadan dolayı daha net bilgilerin olmayışı ile kalıcı bir tedavi olamadığını görmek gerekiyor. Yani bu ilaç yeni ilaçların daha etkili olacağı güne kadar ancak gündemde kalabilir. Bu yöndeki son açıklamalar ise şöyle gelişiyor.
.
WMS kongersinde, Risdiplam (RG7916),denemeleri üzerine, tip1 SMA lı bebeklerde motor fonksiyonunu iyileştiriyor açıklamasından çıkan sonuç; bebeklerin yüzde doksan dördünde CHOP INTEND skorunda taban çizgisinden 4-noktadan fazla iyileşme olduğunu; bu, 0’dan 64’e değişen motor becerilerin bir ölçüsü olduğunu söylüyor. Aslında, 16 hastanın 7’sinde tedaviden sonra 119. günde CHOP-INTEND skoru 40’tan yüksekti. En yüksek dozda, dört hafta sonra potansiyel tedavi SMN’de 6,5 kat artışa yol açtı – böylece araştırmacılar bunun bir hayli kayda değer olduğunu düşündüler. Tedavi edilen tüm bebekler ayrıca bu ilk kısım boyunca yutulma kabiliyetini korudu ve hiçbirinde trakeostomi veya kalıcı ventilasyona yol açan solunum güçlükleri yoktu. Bu araştırma devam ediyor ve bu tedavinin [SMA lı çocuklara anlamlı faydalar sağlayıp sağlayamayacağını belirlemek için çok daha fazla çaba gösterilmesi gerekiyor” denildi.
.
Ayrıca, bu çalışmada göze ait olumsuz etki oluşturabilme şüphesi takip gerektiren bir olumsuzluk olarak dikkat çekiyor..
.
Bu bilimsel açıklamanın ardından bugün de, çalışmalarından güzel haberler olan ve başarıldığında asıl tedavi olarak nitelendirilecek olan AAV9 naklinden gelen açıklama ise FDA onayı talebi üzerine.
.
AveXis, bugün, AVXS-101’in FDA onayı için başvurduklarını açıkladı. Cue SMA Başkanı Kenneth Hobby, “AveXis ve Novartis’i bu noktaya ulaştığımız için kutluyoruz” dedi. “IV klinik çalışma verileri, bir kerelik gen terapisi dozunun, yaşamı tehdit eden bu hastalık üzerinde dönüştürücü bir etki potansiyeline sahip olduğunu göstermektedir. FDA tarafından hızlı bir onay bekliyoruz ve daha sonra devam eden intratekal (damar yoluyla) klinik çalışmalardan gelecek olumlu sonuçlar bekliyoruz.” dedi.
http://www.curesma.org/news/avexis-fda-approval-type-i.html…
.
Bu olumlu gelişmeleri en sağlıklı yorumlayabilecek çok özel bir grup olarak, ilaç firmalarınında balon olabilen heyecanlandırmalarını ayırt edebilerek, gerçek bilimsel bakışımızla hepimiz için (hastalar-aileleri-toplum ve de devlet yetkililerine de bilgi için) doğru bilgi olması için en doğrusuyla, saptırmadan, tek bir yere saplanmadan, bir yerlere aracı olmadan, hastaları bir yerler için kullanmadan etik bakışla takip ediyoruz. Daha ne olsun. Yeter ki yanımızda gerçekten bilim olsun !
.
Saygı ve sevgiler herkese..