Kliniksel diğer deneysel ilaçlar

Spinraza ve temel umut olabilecek gen transferi Avexis ten başka, klinik gelişmedeki diğer deneysel ilaçlar.
“Spinal kas atrofi” yi tedavi etmek üzere tasarlanan ve bazıları halihazırda klinik araştırmalarda bulunan diğer bileşikler üzerinde çalışmalar devam etmektedir. Her bileşiğin bir özetini şöyledir;
* Branaplam ( LM1070): Daha önce LMI070 olarak bilinen Branaplam, Spinraza’ya benzer şekilde çalışan bir oral ilaçtır: SMN2 genini onarır ve böylece daha iyi miktarda SMN proteini üretmeye başlar. Novartis tarafından geliştiriliyor ve 2017 sonbaharı itibariyle, birkaç Avrupa ülkesinde 2-3 aşamalı bir klinik araştırmaya girmek üzeredir.
* RG7916: Günlük olarak alınması haricinde Branaplam ile benzer özelliklere ve etki tarzına sahip oral bir ilaçtır. Roche, PTC Therapeutics ve SMA Foundation’dan oluşan bir konsorsiyum tarafından geliştirilmektedir. Şu anda, RG7916’nın kilit klinik çalışmaları dünyada başladı ve 2019’a kadar tamamlanması bekleniyor.
PTC Therapeutics, RG7916 deneysel ilacının, SUNFISH klinik araştırmasına katılan SMA tip 2 ve 3 hastalarında SMN proteini 2,5 kat arttırdığını bildirdi. Haber, 4-10-2017 de Fransa’da gerçekleşen Dünya Kas Topluluğu Kongresi’nde açıklandı.
* Olesoxime ( önceki adıyla TROPHOS ): Düşük SMN protein seviyelerine maruz kalan motor nöronları korumayı amaçlayan oral bir ilaçtır. Trophos adı verilen Fransız bir şirket tarafından keşfedildi ve Fransız AFM hasta organizasyonu tarafından finanse edildi.. Şu anda Roche tarafından geliştirilmekte, bununla birlikte çalışma son zamanlarda yavaşlamıştır.
* CK-2127107: İskelet kasları üzerine etki eden, genellikle SMA’da olduğu gibi azalmış nöronal sinyalizasyon ile çalışmasına yardımcı olan bir ilaçtır. İlaç ABD’de deneniyor.