NUSİNERSEN EAP (DAP)

 

Değerli üyelerimiz,
.
Nusinersen konusunda ailelerin kafası sürekli karıştırıldığı ve böylece ailelerin durumu hala anlayamadığından dolayı telefon açanlara ve mesajlarla ulaşanlara asıl durumu açıklamaya çalışırken, yine buradan da EAP nediri ve kriterlerini bir daha yazmak gerekiyor sanıyorum.
.
DAP – dilimizde EAP; Yani erken erişim programı, SMA tip-1 için çalışılmış ve şu anda kapatılmış olan maddeye (Onayı alıp alamayacağını beklerken ya da diğer maddelerin de onayına kadar ya çocuğumuzu kaybedersek korkusuyla bu ilaç az da olsa acaba bizim çocuğumuza da bir yararı olur mu diyen ) ailenin isteğiyle erken erişim olarak denemeye katılım anlamında ilaca erişim durumu. Asıl onay talebi ise FDA tarafından henüz inceleniyor. FDA 2 ay içinde onay alıp almayacağını duyuracaktı ama şimdi 6 aylık bir süreçten bahsediliyor. Yani durum sanırım Nisan sonunda anlaşılacak. Bilim bunu söylerken ilaç çıktı haberleri vermek için daha erken olduğuna göre, biz etik çalışan bir grup ekibi olarak bilinçsiz kulvarda bulunmak bize yakışmaz. Bu nedenle onay durumunu takip ediyoruz.
.
EAP katılımı için sadece tip-1 ler söz konusu. Diğer tipler için ise EAP programı yok. Tip 1 çocuklarını katmak isteyen aileler de ancak aşağıdaki kriterlerle baş vuru yapabilecekler. Bu programın kendine has kuralları var. Klinik çalışma yeri kullanılabilirliğe uygun olmalı. Sitelere EAP için başvuran ülke olarak eklenmesi gerektiğini anlıyorum. Bireysel hastanın tıbbi öyküsü, programa uygunluk kriterlerine göre bir deneme için riskten çok potansiyel yararını belirleyerek doktor katılmaya karar vermelidir dendiğini anlıyorum.
.
Katılıma uygun Kriterler:
• SMA homozigot gen delesyonu , ya da bileşik heterozigot genetik belgeler.
• Bebeklik başlangıçlı, Tip I SMA ile tutarlı durumunun 6 ay (180 gün) öncesi klinik belirti ve bulguların başlaması,
• Tedavi eden hekimin görüşüne göre hasta bakımına devam etmek, SMA Bakım Standard 2007 Konsensüs Bildiriminde belirlenen kurallarla bakımın yapılıyor olması.
.
• Dışlama Kriterleri:
• Hasta nusinersen ile devam eden bir klinik çalışmaya katılmış olmak
• önceki nusinersen Çalışmaya katılım
• Önceki maruz nusinersen için
• LP prosedürleri veya BOS dolaşımınına müdahale eden beyin veya omurilik hastalığı öyküsü
• BOS drenajı veya implante MSS kateter implante şant varlığı
• SMA için gen terapisi klinik çalışmasına katılmış olmak
• 6 ay ya da daha uzun nusinersen ilk dozundan önce, 6 ay ya da daha uzun beş yarı ömürleri olan SMA için bir araştırma tedavisi ile çalışmaya katılım.
.
NOT: Diğer protokol tanımları İçermesi veya dışlama kriterleri de geçerli olabilir
.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02865109?term=Spinal+Muscular+Atrophy&recr=Open&rank=6