SPİNRAZA İÇİN TÜRKİYE DEKİ EAP DURUMU

Bugün TİTCK nin bilgi vermek için oluşturdukları birimi aradım.

SMA tip-1 için uygulama başlamış görünüyor. EAP bitti bu kadar katılım olacak. Hala deneme bu gibi bilgileri de karşılıklı paylaştık. Cihazdakiler katılabiliyor mu soruma, hiç bilmiyorum cevabı aldım, ama Topoğlu nun çocuğu katıldığına göre herhalde cihazdaki çocuklar katılabiliyor bilgisi çıkıyor ortaya.
.
Uygulama tip-1 için, Tip-2 ve 3 için şu an onay verilmiyor. Tip-1 için yurt dışı ilaç başvurusunda bulunulması gerekiyor. Böyle olacak ki SB lığı hastanelerde bulunan hastalardan haberdar olacak.
.
Hocalarımız tam karar veremedikleri zaman yani tiplerine tam karar veremedikleri durumlarda SMN2 gen kopya sayısını istiyorlar. Başvuru formuyla bu testi vermek gerekmiyor. Kriterleri için clinictrial e ve Biogen firmasının yayınladığı kriterlerden bakılabilir deniyor.
.
Erken erişim doldu, Biogen in talebi olarak 10 hasta alındı, dendi. Bu Biogen in talebi biz Bakanlığın belirlediği bir sayı değil. EAP bitti, bundan sonrasında da açılan programlara dahil olunacak ve SGK yolu açılmaya çalışılacak ve SGK ile görüşeceksiniz, deniyor.
.
Bir grubu sürekli bakanlıkla bakan-kurum başkanı-SGK başkanı ile görüşme yaptıklarını belirterek bakanlık ağzından bilgi veriyorlar diye sorumu, çok sinirli bir topluluk var, sağlıklı bir şekilde yorumlayamayacakları zaten kesin. Çünkü çok büyük tehditlerle arayanlar var; kendimi yakarım atarım, ne desek doğru anlamayacaklar; canı yanıyor üzülüyor ve bunu her taraftan çıkarmaya çalışıyorlar. Şu an ondan çok çekiyoruz. Hiçbir uyarı bu nedenle yapılmıyor. Ama kesiklikle aslı astarı yok. Şu an zaten başkanımız izinde ve diğer başkanımız çok meşgul yani, yok o bakana gidilmiş yok şu başkanla görüşmüş diye bir şey mümkün değil, dendi. Kurumumuzda işin içinde olduğumuz halde kriterleri ve uygulamayı bilen 4-5 kişi haricinde kriterleri bilen kimse olmadı. Bundan sonrada aynı şekilde olacak.
.
EAP başladı, o zaman hastalar kademe kademe mi sonrasında çalışmaya dahil olacaklar soruma; hayır çalışma bu kadar, EAP 10 hasta alınarak bitti diye söylendi.
.
Topoğlu nun çocuğu hangi kritere göre çalışmaya alındı bu çok soru işareti oluyor ailelerde soruma ise, zaten Topoğlu Biogen kriterlerine uymasa Biogen kabul etmezdi .
.
Sakin olmaya çalışsınlar. Uzaktan hiçbir şey yapılmıyormuş gibi görüyorlar. Fazlaca burada toplantılar devam ediyor diye öneride bulundular. Kimsenin sessiz kaldığı yok diye belirtip, grubumuzu da tanımaya çalışarak, bitirdik görüşmemizi.
.
Siz değerli üyelerimizin bilgisine