SPİNRAZA – YENİ VERİ BİİLGİLERİ

Yeni veriler

SPINRAZATM’nın (nusinersen) bebek yaşlarda başlayan Spinal Müsküler Atropi’de ölüm riskini veya sürekli solunum sağlamayı önemli ölçüde azalttığını göstermektedir.
.
13 Ocak 2017 7:50 ET
İngiliz Pediyatrik Nöroloji Derneğinin yıllık konferansında sunulan Araştırma Sonucu
Analizinin Birincil Bitim Noktası
.
CAMBRIDGE, Mass.–(İŞ TELGRAFI)–Biogen, SPINRAZA ile tedavi edilen spinal müsküler atropiden (SMA) mustarip bebeklerde, tedavi edilmeyen bebeklerle karşılaştırıldığında ölüm riskinin ve sürekli solunum sağlamanın istatistiki bağlamda önemli ölçüde azaldığını gösteren, SPINRAZATM’nın (nusinersen) ENDEAR araştırmasının 3. aşamasına ait yeni verileri sundu.
Veriler, İngiliz Pediyatrik Nöroloji Derneğinin (BPNA) Cambridge, UK’da 11-13 Ocak 2017 tarihleri arasında yapılan yıllık konferansında sunuldu.
.
2016 yılı Ağustos ayında, Biogen ENDEAR’ın geçici analizinin önceden belirlenen birincil bitim noktasına, yani Hammersmith Bebek Nörolojik İncelemesi (HINE) tarafından ölçülen motora yanıt veren anahtar noktalara ulaştığını rapor etti. Olumlu geçici analizi müteakiben, Biogen çalışmayı erken bitirerek tüm katılımcılara açık etiketli genişletilmiş bir çalışmada SPINRAZA’nın uygulanması opsiyonunu tanıdı. Biogen bugün, önceden belirlenen birincil bitim noktasını, ölüm zamanını veya sürekli solunum sağlanmasını, araştırmanın bitiş (EOS) analizinden hareketle sundu. BPNA’da sunulan EOS sonuçlarına, araştırmaya son verildiğinin ve geçici analizin bir parçası olmadığının ilanından sonra yapılan hastalar için son araştırma vizitesinden elde edilen veriler dahil idi.
.
Biogen Klinik Geliştirme Kıdemli Direktörü M.D., M.P.H. Wildon Farwell şöyle dedi: “Her ne kadar ENDEAR olumlu geçici sonuçlar temelinde erken sona erdirildiyse de, araştırma SPINRAZA ile tedavi edilen bebeklerin önemli bir bölümünün hayatta kaldıklarını ve sürekli solunum sağlanmasının gerekmediğini gösterdi. Bu veriler ayrıca, SPINRAZA’nın bu yıkıcı hastalıkla yaşayan bireyler üzerinde olabilecek etkisini de vurgulamaktadır.” “SMA hastası olan bireylerin ABD’de bu hafta SPINRAZA ile tedaviye başlamış olmalarından çok cesaret aldık ve bu tedavinin mümkün olan en kısa zamanda bütün dünyadaki hastalara ulaştırmak için resmi makamlar ile yakından birlikte çalışmaya devam edeceğiz.” SPINRAZA, ENDEAR EOS’ta önceden belirlenen birincil bitim noktasına ulaştı, ölüm riskinde veya sürekli solunum (p<0.01) sağlanmasında istatistiki açıdan önem taşıyan %47’lik bir azalma olduğunu gösterdi. EOS analizinde, SPINRAZA ile tedavi edilen (%39) bebeklerle karşılaştırıldığında tedavi görmeyen (%68) bebeklerin öldüklerine veya sürekli solunum sağlanması gerektiğine ilişkin daha yüksek yüzdeler tespit edildi.
.
SPINRAZA, SMA hastası bebeklerde genel anlamda beklenen etkiler ile tutarlı bir şekilde solunuma ilişkin olaylar ve kabızlık da dahil olmak üzere, genel olarak rapor edilen ters etkiler ile birlikte olumlu bir güvenlik profili gösterdi. ENDEAR’ın EOS etkenliği ve güvenlik sonuçları, ayrıca gelecekte yapılacak olan bir tıp kongresinde sunulacaktır. ENDEAR tesadüfi yapıldı; bebeklikte başlayan SMA hastalarında (muhtemelen Tip 1’in gelişeceği) yapılan çift-kör, Sham prosedürü kontrollü araştırma idi. EOS etkenliği analizine, son araştırma vizitesi geçici analizden (n=78) sonra yapılan ve altı aylık araştırma vizitesi değerlendirmesine katılma imkanları olan tüm hastalar (n=121) dahil idi.
.
SPINRAZA Program Statüsü
Biogen SPINRAZA’nın geliştirilmesi, üretimi ve ticarileştirilmesi için, antisens tedavilerde bir lider olan Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) şirketinden küresel haklara ilişkin lisans aldı. Biogen ve Ionis, yeni bir klinik gelişme programı uygulayarak SPINRAZA’yı 2011 yılında
insanlara verilen ilk dozajından 2016 yılında ilk yasal düzenlemesine taşıdı.
.
ENDEAR geçici analizinde bulunan etkinlik ve güvenlik verileri, ayrıca SMA Tip 1, 2 ve 3 hastası olan, veya olmaları muhtemel olan, pre-semptomatik ve semptomatik hastalara ilişkin açık etiket verileri, FDA’nın SPINRAZA’yı ABD’de pediyatrik ve erişkin hastalarda SMA tedavisi için onaylamasını, SMA 1 hastası olan bireylerde birinci onaylı tedaviyi sunarak destekledi.
.
2016 yılı Ekim ayında, Avrupa İlaç dairesi (EMA) Biogen’in SPINRAZA’ya ilişkin Pazarlama Yetkisi Başvurusunu (MAA) geçerli kıldı ve EMA’nın İlaç Ürünlerinin Beşeri Kullanımı Komitesi (CHMP) Hızlandırılmış Değerlendirme Statüsü verdi.
.
Biogen ayrıca Japonya’da, Kanada’da ve Avustralya’da mevzuata ilişkin başvurular yapmıştır ve 2017 yılında diğer ülkelerde de ilave başvurular yapmayı planlamaktadır.
.
SMA 2-6 hakkında
Spinal müsküler atropi (SMA), omurilikte ve alt beyin sapında motor nöronlarının kaybı olarak tanımlanmaktadır, bunun sonucu kas atrofisinin ve zayıflamasının ciddi ölçüde ilerlemesidir.Sonuç olarak, SMA’nın en ciddi tipinden mustarip olan hastalar felç olabilirler ve soluma ve yutkunma gibi yaşamın basit fonksiyonlarını yerine getirmekte zorluk çekebilirler.
.
SMN1 geninin kaybı veya arızalı olması nedeniyle, SMA’dan mustarip insanlar yeterli miktarda survi motor nöronu (SMN) proteini üretememektedir, ki bu protein motor nöronlarının hayatta kalması için kritik önemdedir. SMA’nın ağırlığı, SMN proteininin miktarına bağlıdır. SMA’nın en ağır ve yaşamı tehdit eden şekli olan Tip 1’den mustarip olan insanlar, çok az miktarda SMN proteini üretmektedir ve desteksiz oturma veya solunum yardımı olmaksızın iki yıldan fazla yaşama kapasitesine ulaşamamaktadır. SMA Tip 2 veya Tip 3’den mustarip insanlar, daha fazla miktarda SMN proteini üretmektedir ve SMA’nın daha az ağır, ama gene de yaşamı etkileyen şekillerinden mustariptir.
.
SMA hakkında farkındalık yaratmak ve eğitim vermek amacıyla Biogen Amerika Birleşik Devletleri’nde ve Japonya’da Together in SMA isimli bir program başlatmıştır. Together in SMA, SMA topluluğuna bilgilendirici malzeme ve kaynak temin etmek amacıyla hazırlanan bir programdır. Daha fazla bilgi için www.TogetherinSMA.com (sadece ABD için) vewww.TogetherinSMA.jp (sadece Japonya için) adreslerine bakınız.
.
SPINRAZATM (nusinersen) hakkında
SPINRAZA, SMA’nın tedavisi için küresel düzeyde geliştirilmiştir.
SPINRAZA, 5q kromozomundaki SMN proteini eksikliğine yol açan mutasyonların neden olduğu SMA’nın tedavisi amacıyla tasarlanan bir antisens oligonükleotit’dir (ASO). SPINRAZA, mRNA öncesi SMN2’nin uç birleştirmesini tam uzunlukta SMN proteini üretimini artırmak amacıyla değiştirmektedir. ASO’lar, hedef RNA’ya selektif bağlanmak ve gen dışavurumunu düzenlemek amacıyla tasarlanan kısa sentetik nükleotit dizimlerdir. SPINRAZA bu teknolojiyi kullanmak suretiyle SMA hastalarında tam uzunlukta SMN proteini miktarını
yükseltme potansiyeline sahiptir. SPINRAZA, intratekal enjeksiyon ile uygulanır, bu yolla tedaviler doğrudan omuriliği çevreleyen omurilik sıvısına (CSF) taşınır, SMA hastalarında burada bulunan motor nöronları SMN proteininin yetersiz seviyede olması nedeniyle dejenere olmaktadır.
.
SPINRAZA’ya ilişkin olarak rapor edilen en yaygın ters reaksiyonlar alt solunum yolları enfeksiyonu, üst solunum yolları enfeksiyonu ve kabızlıktır. Atelektazi olarak görülen ciddi ters reaksiyonlar, SPINRAZA ile tedavi gören hastalarda daha sık idi. Bazı antisens oligonükleotitlerin uygulanmasından sonra akut ağır trombositeponi de dahil olmak üzere pıhtılaşmada anormallikler ve trombositeponi görüldü. Bireyler burada kanama komplikasyonlarından kaynaklanan risklere daha fazla maruz olabilirler. Bazı antisens oligonükleotitlerin uygulanmasından sonra, muhtemelen öldürücü glumerülonefrit de dahil olmak üzere renal toksisite gözlemlenmiştir. SPINRAZA, böbreklerde mevcuttur ve salgılanmaktadır.
SPINRAZA U.S.’ye ilişkin tam bilgi için www.SPINRAZA.com adresini ziyaret ediniz.
.
ABD’deki hasta desteği hakkında
Biogen’in SMA ile birlikte yaşayan hastalara ve ailelerine vermiş olduğu taahhüdün bir parçası olarak, Şirket SMA360ºTM uygulamasına başlamıştır, bu uygulama ABD’de tıbbi olmayan bariyerlere ulaşım için gerekli belirli bazı servisleri temin etmek için kullanılmaktadır. Bunlara lojistik yardım, ürün eğitimi, sigorta avantajı araştırmaları ve mali yardım dahildir.
.
SMA360ºTM uygulamasının sunduğu hizmetlerin bir listesiwww.SPINRAZA.com adresinde bulunmaktadır.
Biogen’in SMA360ºTM servisleri, sadece ABD’de SPINRAZA abonesi olan yetkili hastalar tarafından kullanılabilir. Program hakkında daha fazla bilgi ve servislere ilişkin ilave bilgi almak için lütfen 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672) numaralı telefondan Pazartesi – Cuma saat EST 8:30 ile 18:00 arası SMA Destek Koordinatörü ile temasa geçiniz.