WMS KONGRESİNDE SUNULAN RG7916 VERİLERİ

22. ULUSLARARASI DÜNYA KAS TOPLULUĞU (WMS) KONGRESİNDE SUNULAN VERİLER

Somerset, NJ , 3 Ekim 2017 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc. ( PTCT ) bugün Tip 2/3 spinal müsküler atrofi (SMA) hastalarında RG7916 ait Güneş Balığı yargısında Bölüm 1 verilerini açıkladı.

.

RG7916, Roche ve SMA Vakfı (SMAF) ile PTC’nin SMA’daki ortak geliştirme programının bir parçasıdır. Veri 22 sunuldu nd Malo, Uluslararası Dünya Kas (WMS) Kongresi’nde Fransa. RG7916 ile tedavi edilen beş kohortun 28 gün veya daha uzun süre ara analizi, SMN proteininde maruz kalmaya bağlı bir artış olduğunu göstermiştir. SMA, azalmış SMN proteini seviyeleri, motor nöron kaybı ve kas atrofisi ile karakterizedir. Bebekler ve küçük çocuklarda mortalitenin önde gelen genetik nedenidir. Bugüne kadar, RG7916, tüm dozlarda hastalarda iyi tolere edilmiş olarak kalmıştır ve ilaçla ilgili güvenlik bulguları çıkarmaya neden olmamıştır.

PTC Therapeutics Yönetim Kurulu Başkanı Stuart W. Peltz , “SMN proteini eksikliği olan SMA hastalarında RG7916 tedavisinin SMN proteininde ortalama 2.5 kat artışa neden olduğunu bildirmekten dolayı heyecanlıyız” dedi . . “SMN proteini, hem merkezi sinir sisteminde hem de vücudun bir çok diğer dokusunda ve organlarında gerekli olan kritik bir faktördür: Vücuttaki SMN protein seviyelerinin arttırılması, bu bozukluğun her yönünü etkileme potansiyeline sahiptir. RG7916’nın plaseboya karşı etkinliğini ve güvenilirliğini değerlendirmek için SUNFISH’in deneme sürecinin ana fazı için dozu belirlememize izin verildi “dedi.

SUNFISH, çift kör, iki bölümlü, plasebo kontrollü bir çalışmadır. SUNFISH’in 1. Bölümü, birkaç RG7916 doz seviyesinin güvenirliği, tolere edilebilirliği ve PK / PD’yi değerlendirmek için Tip 2/3 SMA’lı hastaları kayıt ettirmiştir. Ambulansız Tip 2/3 SMA hastalarındaki temel SUNFISH Bölüm 2, Bölüm 1’den seçilen RG7916 doz düzeyinin güvenilirliğini ve etkinliğini değerlendirecektir.

ABD Gıda ve İlaç İdaresi, bu yılın başında SMA’lı hastaların tedavisinde yetim ilaçların atanması ve RG7916’ya hızlı bir şekilde atanma hakkı verdi. Oral olarak uygulanan küçük molekül olan RG7916, tam uzunlukta SMN2 mRNA’sının ekspresyonunu arttırmak için SMN2 eklemesini modüle ederek SMA’nın altında yatan nedenini doğrudan hedefler ve SMN protein seviyelerini arttırır.

SMA programı, başlangıçta SMA için bir tedavinin geliştirilmesini hızlandırmak amacıyla 2006 yılında SMA Vakfı ile ortak olarak PTC Therapeutics tarafından geliştirildi. In Kasım 2011’de , Roche PTC / SMA Vakfı SMN2 alternatif ekleme programı için özel dünya çapında bir lisans kazanmıştır. Bu bileşiklerin gelişimi Roche tarafından yürütülmekte ve PTC, Roche ve SMA Vakfı üyeleri ile ortak bir yönlendirme komitesi tarafından denetlenmektedir.